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为什么信使RNA可能是医学的未来

从COVID-19到癌症和疟疾,mRNA疫苗的新技术有望带来突破性的治疗——只要不受繁文缛节的阻碍。

信使核糖核酸疫苗

大约2000年以来,人们一直在将病毒引入体内以保护自己免受传染病的侵害。据我们所知,中国人通过将天花疮上的物质抓入皮肤进行了第一次疫苗接种。从那时起,这个过程变得更加复杂,但基础科学却保持不变。例如,阿斯利康的COVID-19疫苗是一种腺病毒的弱化版本,这种病毒会导致黑猩猩患普通感冒。

然后,Moderna和辉瑞生物技术公司的疫苗有了新的突破。它们避开了传统疫苗的生物组成部分,利用信使RNA (mRNA)告诉细胞应该制造哪些蛋白质来刺激正确的免疫反应。

Moderna主席斯蒂芬·霍格(Stephen Hoge)是众多将这种新技术视为医学未来的专家之一。“你最终可以用信使rna表达任何蛋白质,也许还可以治疗几乎任何疾病,”他最近说化学与工程新闻.“它能做的事情几乎是无限的。”

信使rna能重塑未来吗?

科学家认为,RNA储存和表达遗传信息的时间超过40亿年,甚至比DNA还要长。今天,信使rna从细胞核中的DNA传递信息到周围的细胞质,在那里产生各种蛋白质。编码在RNA中的指令会拼出需要哪种蛋白质,一旦信息被接收,mRNA就会迅速降解。

一段时间以来,研究人员一直在考虑如何最好地利用这些特性。就在疫情爆发之前,辉瑞随后,随着COVID-19威胁的规模变得明显,该公司迅速转移了重点。

辉瑞公司病毒疫苗副总裁兼首席科学官菲利普·多米舍最近告诉记者:“这确实是我们的研究人员把流感蛋白换成了冠状病毒尖峰蛋白的一个案例。大西洋.“事实证明,这并不是一个很大的飞跃。”

安全有效的

核糖核酸

世界迫切需要知道信使rna疫苗是否有效,最重要的是,是否安全。“额外资源的分配,加上快速测试,使mRNA从开发中的有前途的药物变成了疫苗技术中的游戏规则改变者,”昆士兰大学澳大利亚生物工程和纳米技术研究所高级组长、流行病防范创新联盟资助的疫苗快速反应项目项目主任Trent Munro教授说。

西澳大利亚大学人类科学学院和分子科学学院高级讲师、副教授Archa Fox说:“在国际推广之前的所有试验表明,这些疫苗是安全有效的。”

随后,由于紧急使用授权,COVID-19疫苗成为首批获得临床使用许可的mRNA产品。现在,就像一个大规模的临床试验,数以亿计的人已经接种了疫苗,结果证实了这些早期的发现:mRNA是一种非常灵活的技术,有真正的潜力颠覆整个生物制药行业。这一突破是每个在该领域工作的人都在等待的。”

下一个应用可能是预防COVID-19变异的助推器。在那之后,福克斯希望看到用于其他传染性疾病的mRNA疫苗。她预测说:“这种情况不会仅限于通过病毒传播的患者。”“例如,mRNA疫苗已经被开发用于预防疟疾,疟疾是一种寄生虫。”

然后可能会出现癌症甚至遗传疾病的治疗。福克斯说:“mRNA技术即使不是生物制药领域最令人兴奋的领域,也是其中之一。”

商业化的业务

昆士兰大学被选为碱基(核酸生物制造商)设施的所在地,该设施得到澳大利亚医疗创新公司(Therapeutics Innovation Australia)的支持。

据Munro说,它可能只需要几个月的时间,就能生产出用于研究和开发的mRNA疫苗和癌症疗法。他解释说:“我们能够为全国的学术、翻译和工业研究提供高质量的mRNA和DNA。”

在澳大利亚,高质量的医学研究往往缺乏从一种有前途的早期药物、治疗方法或设备转向转化管线所需的支持。门罗的团队非常专注于填补这些空白。他表示:“该设施将为研发机构和渴望使用革命性技术的大型制造商之间提供重要联系。”

然而,正如福克斯所指出的,制造业只是等式的一面。“一旦制造平台建立起来,改变mRNA的序列就非常简单了,”她说。“等式的另一边是围绕选择制作哪个序列开发新的知识产权。”

在他们的文章Mario Gaviria和Burcu Kilic在“对COVID-19 mRNA疫苗专利的网络分析”中表示,与其说是科学,不如说可能是知识产权的合法性阻碍了研究。虽然学术实验室和小型生物技术公司负责大部分新技术,但他们将这些技术授权给较大的公司进行产品开发。因此,获得mRNA技术可能会受到专利、商业秘密和其他法律障碍的限制。

在经历了一些现代历史上最快的疫苗开发和测试之后,看到医学的未来陷入繁文缛节将是令人遗憾的。

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